鞘内给药系统赢得FDA的突破性指定

一些制药商正在将神经科学作为创新的下一个重要治疗领域，部分原因在于研究提高了科学家对中枢神经系统(CNS)疾病的认识。随着肿瘤学成为更加拥挤的治疗领域之一，包括罗氏在内的公司正在转向神经科学等领域，患者数量庞大，治疗开发管道的医疗需求尚未得到满足。

Alcyone说，与罗氏神经科学集团的战略合作支持了制药商开发的鞘内治疗和神经系统疾病患者的新型反义寡核苷酸治疗方案。也称为RNA干扰，反义寡核苷酸通过靶向负责产生致病蛋白的信使RNA起作用。

鞘内注射或注射到脊髓中的药物通常难以给药。Alcyone表示，其输送系统将使更多患者可以使用此类药物。该公司提出的针对ThecaFlex DRx系统的建议适用于3岁及以上的患者，他们需要进行慢性推注鞘内治疗，以治疗危及生命，衰弱的神经退行性疾病和中枢神经系统恶性肿瘤等中枢神经系统疾病。

这些患者不能进行腰椎穿刺，这是一种通过空心针从下背部脊柱取出液体的过程，由于脊柱异常或对治疗给药和脑脊液抽吸的反复腰椎穿刺的抵抗。由于需要重复麻醉和成像辐射暴露以安全地进行腰椎穿刺，患者可能由于呼吸问题或其他合并症而对反复腰椎穿刺具有抗性并且并发症风险增加。

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